HAE-AS: A Specific Disease Activity Scale for Hereditary Angioedema With C1-Inhibitor Deficiency

Abstract

[EN] Background: The activity of hereditary angioedema due to C1-inhibitor deficiency (C1-INH-HAE) varies between patients and within individual patients. Objective: This study aims to develop a disease activity scale for C1-INH-HAE (HAE-AS) with sound measurement properties. Methods: Eleven countries participated in a prospective multicenter cohort study. A clinical questionnaire was self-completed by 290 adult patients with C1-INH-HAE. Patients also completed 2 quality of life scales, the SF-36v2 and the HAE-QoL. Rasch analysis and classic psychometric methods were used to preselect a series of clinical items: number of attacks by location and number of treated attacks, emergency room visits, psychological/psychiatric treatment, missed school/workdays in the previous 6 months; general health; and impairment in everyday work/activities due to pain. Results: The mean (SD) age was 41.5 (14.7; range, 18-84) years, and 69% were females. The final 12-item Rasch model showed that the HAE-AS had satisfactory reliability (person separation index, 0.748), local item independence, unidimensionality, and no item bias by age or sex. The HAE-AS provided scores in a linear measure, with a mean of 10.66 (3.92; range, 0-30). Further analysis with classic psychometric methods indicated that the HAE-AS linear measure presented moderate-to-high convergent validity with quality of life scales (SF-36v2: physical component, r=–0.33; mental component, 0.555; HAE-QoL, –0.61), and good discriminative validity by age, sex, and disease severity (P<.05). Conclusions: The HAE-AS is a short, valid, reliable, and psychometrically sound measure of the activity of C1-INH-HAE that could prove useful for research studies. [ES] Antecedentes: El angioedema hereditario por déficit de inhibidor de C1 (C1-INH-HAE) muestra variabilidad en la actividad de la enfermedad entre los pacientes y en cada paciente individualmente. Objetivo: Este estudio tiene como objetivo desarrollar una escala de actividad de la enfermedad para C1-INH-HAE (HAE-AS) con propiedades sólidas de medición. Métodos: Participaron once países en un estudio multicéntrico prospectivo de cohorte. 290 pacientes adultos con C1-INH-HAE completaron un cuestionario clínico. Los pacientes también completaron dos escalas de calidad de vida (QoL), el SF-36v2 y el HAE-QoL. El análisis Rasch y los métodos psicométricos clásicos se utilizaron en una preselección de ítems clínicos: número de ataques por ubicación y número de ataques tratados, visitas a emergencias, tratamiento psicológico/psiquiátrico, días de escuela/trabajo perdidos en los últimos 6 meses; salud general; y deterioro en el trabajo/actividades cotidianas debido al dolor. Resultados: La muestra presentó una edad media de 41,5 (DE=14,7; rango: 18-84) años, con 69% de mujeres. El modelo final Rasch con 12 ítems mostró que el HAE-AS tenía una confiabilidad satisfactoria (índice de separación de personas =0,748), independencia local del ítem, unidimensionalidad y ningún sesgo de ítems por edad o género. El HAE-AS proporcionó puntuaciones en una medida lineal, con una media de 10,66 (DE=3,92; rango: 0-30). Un análisis posterior con métodos psicométricos clásicos indicó que la medida lineal HAE-AS presentaba validez convergente de moderada a alta con las escalas de calidad de vida (SF-36v2: componente físico, r=-0,33, componente mental -0,555; HAE-QoL: -0,61) y buena validez discriminativa por edad, sexo y gravedad de la enfermedad (p<0,05). Conclusiones: El HAE-AS es una medida breve, válida, confiable y psicométricamente sólida de la actividad de la enfermedad para C1-INH-HAE, que puede ser útil para estudios de investigación.