Memoria de solicitud de un proyecto de investigación para la realización de un ensayo clínico fase II, de búsqueda de dosis, aleatorizado, controlado, enmascarado para el evaluador, para evaluar la eficacia y seguridad del uso de células madre mesenquimales alogénicas derivadas de tejido adiposo en la prevención de la pérdida visual tras causticaciones oculares graves

Abstract

Este trabajo consiste en la realización de una memoria para la realización de un ensayo clínico en pacientes con causticaciones oculares graves. El tratamiento estándar de las causticaciones oculares graves solamente consigue que un 2% de estos pacientes tenga visiones superiores a 0,1. Nuevos tratamientos deben prevenir la pérdida visual y las secuelas. Los resultados en estudios preclínicos y en patologías similares sugieren que la inyección subconjuntival de células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo (ASC) puede ser una solución eficaz. Por ello proponemos la realización de un ensayo clínico aleatorizado, controlado y enmascarado para el evaluador que incluya a 72 pacientes en tres brazos terapéuticos. Grupo I: tratamiento estándar. Grupo II: grupo I + una inyección de 1 ml con 5 x 106 ASC por cuadrante conjuntival. Grupo III: grupo I + tres inyecciones de ASC. En los tres grupos se valorarán los siguientes objetivos a los 3 meses y al año de la causticación: Objetivo Principal: Evaluar la eficacia de la inyección subconjuntival de ASC en dosis única y en 3 inyecciones vs- tratamiento estándar a los 3 meses y al año de la causticación en términos de: proporción de pacientes con agudezas visuales menores de 0,1. Control de la inflamación y cicatrización ocular (medidas con una escala de signos diseñada para las conjuntivitis cicatriciales) y el tamaño del área de desepitelización corneal en mm2. Determinar la gravedad y el número de las secuelas (perforación ocular, simblefaron, trasplante de córnea por opacidad corneal, entropion, distriquias) al año. Cambios en los síntomas de la superficie ocular mediante el cuestionario OSDI (versión validada en castellano). Objetivo secundario: evaluar la seguridad de la inyección subconjuntival de ASC en dosis única vs 3 dosis vs- tratamiento estándar a los 3 meses y al año de la causticación en términos de proporción y tipo de Acontecimientos Adversos relacionados con la intervención a estudio. Objetivo terciario: evaluar el cambio en la calidad de vida respecto a la situación basal entre los grupos de inyección subconjuntival de ASC en dosis única vs 3 dosis vs- tratamiento estándar, mediante el cuestionario específico NEI-VFQ 25. Todo el trabajo se realizará siguiendo la legislación vigente tanto desde el punto de vista de los ensayos clínicos como del manejo de los datos. Para ello se ha reunido a un equipo investigador con capacidades complementarias y en distintas comunidades autónomas en centros con medios suficientes para realizarlo. Se han tenido en cuenta las limitaciones para llevarlo a cabo, el beneficio para la sociedad y la forma de darlo a conocer. Por último, se describe el presupuesto necesario para realizarlo.