La terapia génica, con tecnologías clave como CRISPR, sigue abriendo opciones terapéuticas para las enfermedades raras

Abstract

Este martes, como cada 28 de febrero, se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras, patologías que se estima, afectan a más de tres millones y medio de personas en España. Se denomina enfermedad rara a aquella cuya prevalencia es menor de cinco personas por cada 10.000 habitantes, pero el hecho de que existan tantas enfermedades raras -miles- deriva en una incidencia global importante. Muchas de estas enfermedades no tienen tratamiento, y muchos casos no están diagnosticados, aunque los avances biomédicos en los últimos años están permitiendo desarrollar nuevas terapias y mejoras para la calidad de vida de las personas afectadas.