Nuevos avances en posibles terapias contra el cáncer infantil basadas en la edición genética con CRISPR

Abstract

Una investigación llevada a cabo por un equipo del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del ISCIII, concluye que una estrategia basada en la tecnología de edición genética CRISPR ha demostrado buenos resultados en modelos preclínicos de sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer infantil considerado una enfermedad rara, para el que ha habido pocos avances terapéuticos en los últimos años. El estudio ahora publicado es una continuación del trabajo publicado en 2021 por el mismo equipo del ISCIII, en el que se sentaron las bases para la prueba de concepto en modelos celulares de esta estrategia terapéutica. En esta ocasión, los autores han ido más allá y han demostrado la eficacia de esta terapia génica para el tratamiento del sarcoma de Ewing en modelos preclínicos de la enfermedad, incorporando una novedad destacada: gracias a un promotor específico, se ha logrado expresar la tecnología CRISPR/Cas9 exclusivamente en las células de sarcoma de Ewing, eliminado así los posibles efectos secundarios de la edición génica.